Skip to content

Domino Hepatic Transplantation in Maple Syrup Mocz Disease

3 tygodnie ago

710 words

Wykonano ortotopowy przeszczep wątroby u co najmniej 10 pacjentów z chorobą syropu klonowego (MSUD) 1-4. U pierwszych pacjentów transplantacja była spowodowana niemetabolicznymi przyczynami (niewydolność wątroby z zapaleniem wątroby typu A1 i hiperwitaminozą A2). U wszystkich pacjentów nastąpiła wyraźna poprawa tolerancji białka w diecie i brak dowodów na jakiekolwiek epizody dekompensacji w trakcie obserwacji trwającej 10 lat.3. Ponieważ długoterminowe wyniki i wpływ na rozwój neurologiczny pozostają do zidentyfikowania, ortotopowy przeszczep wątroby pozostaje kontrowersyjny. terapia.1 Z niedawnymi doniesieniami o sukcesach została ustalona jako opcja dla pacjentów z MSUD, których stan nie odpowiada na postępowanie medyczne. Wielu pacjentów z zatwierdzonymi wskazaniami do ortotopowego przeszczepienia wątroby umiera przed udostępnieniem przeszczepów (w 2004 r. Około 18 000 pacjentów było na liście oczekujących na przeszczepy, z których 6168 otrzymało).
Tabela 1. Tabela 1. Poziomy aminokwasów w osoczu przed i po transplantacji wątroby. Wykonaliśmy ortotopowy przeszczep wątroby u 25-letniego mężczyzny (Pacjent 1) z MSUD i częstymi epizodami dekompensacji, w tym sześć hospitalizacji w ciągu 18 miesięcy w przypadku ataksji i poziomy leucyny w osoczu wyższe niż 1000 .mol na litr (13 mg na decylitr ). Użyliśmy jego wątroby jako przeszczepu domina (użycie wypreparowanej wątroby od pacjenta z chorobą metaboliczną jako przeszczep u innego pacjenta potrzebującego przeszczepu) u 53-letniego mężczyzny (Pacjent 2) z zapaleniem wątroby typu C i rak wątrobowokomórkowy, który miał niski priorytet na liście oczekujących na przeszczep i był mało prawdopodobne, aby przeżył do rutynowych zakupów. Oba transplantacje wykonano piggyback , z przeszczepem domina odtworzonym segmentami kawalerskimi od dawcy będącego dawcą; w związku z tym żaden pacjent nie wymagał obejścia żylnego. Stężenie aminokwasów w osoczu (Tabela 1) i pozorny poziom oksydacji leucyny5 (niskie poziomy wskazujące na MSUD) były mierzone przed i po przeszczepie zarówno u pacjentów, jak i u grupy kontrolnej (Pacjent 3), 47-letniej kobiety, która miała zapalenia wątroby typu C i raka wątrobowokomórkowego, ale który kwalifikował się do przeszczepienia zwykłymi kanałami.
Wyniki chirurgiczne były dobre. Pacjent miał znaczne zmniejszenie stężenia aminokwasów rozgałęzionych i alloizoleucyny w osoczu (Tabela 1), pomimo wzrostu białka w diecie od 6 g do ponad 40 g na dzień. Pacjent 2 utrzymywał prawie normalne poziomy aminokwasów bez wykrywalnej alloisoleucyny na nieograniczonej diecie, odzwierciedlając rolę pozawątrobowego metabolizmu aminokwasów o rozgałęzionych łańcuchach. Utlenienie leucyny (niezmienione u Pacjenta 3) wzrosło u Pacjenta i zmniejszyło się u Pacjenta 2; po przeszczepie u obu pacjentów stwierdzono oczekiwany poziom utleniania leucyny w całym ciele u pacjentów z heterozygotycznością MSUD. Obydwaj pacjenci tolerowali normalne przyjmowanie białka bez objawów MSUD przez dłużej niż 12 miesięcy.
Wnioskujemy, że transplantacja wątroby zasadniczo koryguje metabolizm aminokwasów rozgałęzionych całego ciała u pacjentów z MSUD i znacznie łagodzi tę chorobę. Wątroby od pacjentów z MSUD można uznać za przeszczepy domino dla pacjentów, którzy mają niski priorytet na liście oczekujących na przeszczep i którzy mogą umrzeć bez przeszczepu.
Bruce A Barshop, MD, Ph.D.
Ajai Khanna, MD, Ph.D.
University of California, San Diego, La Jolla, CA 92093
[email protected] edu
5 Referencje1. Wendel U, Saudubray JM, Bodner A, Schadewaldt P. Transplantacja wątroby w chorobie syropu klonowego. Eur J Pediatr 1999; 158: Suppl 2: S60-S64
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
2. Kaplan P, Mazur AM, Smith R i in. Transplantacja choroby syropu klonowego (MSUD) i kwasicy metylmalonowej (MMA). J Inherit Metab Dis 1997; 20: Suppl 1: 37-37
Google Scholar
3. Bodner-Leidecker A, Wendel U, Saudubray JM, Schadewaldt P. Metabolizm L-aminokwasów z rozgałęzionymi łańcuchami w klasycznej chorobie na mocz syropu klonowego po ortotopowym transplantacji wątroby. J Inherit Metab Dis 2000; 23: 805-818
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
4. Mazariegos G, Morton H, Strauss K, i in. Transplantacja wątroby w przypadku choroby syropu klonowego: protokół i wstępne wyniki. Pediatr Transplant 2005; 9: Suppl 6: 49-49
Sieć ScienceGoogle Scholar
5. Elsas LJ, Ellerine NP, Klein PD. Praktyczne metody oceny utleniania leucyny w organizmie w chorobie syropu klonowego. Pediatr Res 1993; 33: 445-451
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
(22)
[przypisy: zasłużony honorowy dawca krwi leki, rezonans magnetyczny kolana warszawa, przeglądarka skierowań na leczenie uzdrowiskowe z nfz ]
[patrz też: jak wygląda półpasiec zdjęcia, testosterone propionate cena, leki darmowe dla seniorów ]